成组序贯两阶段偏好设计
统计方法学
2023-11-28 v1 其他统计学
摘要
两阶段偏好设计（TSPD）能够在纳入患者对治疗的偏好的同时，对治疗效果进行推断。它可提供选择效应和偏好效应的无偏估计，其中选择效应指偏好某一治疗的患者与偏好另一治疗的患者反应不同，而偏好效应是由患者偏好与其实际接受的治疗之间的交互作用所引起的反应差异。然而，在实践中采用 TSPD 的一个潜在障碍是，要以足够功效估计选择效应和偏好效应所需样本量相对较大。为解决此问题，我们提出成组序贯两阶段偏好设计（GS-TSPD），它将 TSPD 与用于早期停止的序贯监测相结合。在 GS-TSPD 中，预先计划的序贯监测使研究者能够在完全入组前对累积数据重复进行假设检验，以评估研究是否符合提前终止的条件，且不增大一类错误率。因此，该过程使研究者能在中期分析中有充分证据表明存在治疗、选择或偏好效应时终止研究，从而在期望上减少设计资源。为形式化此过程，我们验证了检验选择效应和偏好效应的独立增量假设，并应用基于近似序贯密度函数的成组序贯停止边界。随后通过模拟研究我们提出的 GS-TSPD 相较于传统 TSPD 的运作特征。我们使用一项丙型肝炎治疗方式的研究展示了该设计的适用性。
引用
@article{arxiv.2310.11603,
title = {Group sequential two-stage preference designs},
author = {Ruyi Liu and Fan Li and Denise Esserman and Mary M. Ryan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2310.11603},
year = {2023}
}
备注
27 pages, 7 tables, 5 figures, 4 appendices; under review at Statistics in Medicine