一种针对罕见病对照试验的两阶段以患者为中心的研究设计
应用统计
2016-07-04 v1
摘要
我们开发了一种针对罕见病临床试验（RDTs）的研究设计，该设计能高效评估治疗方法，在治疗开发期间促进新疗法的可及性，并优化医疗资源配置，以用于未来的治疗分配、开发和优先级排序。我们进行了全面的文献综述和焦点小组讨论。为解决罕见病临床试验面临的多方面挑战，必须处理四个关键问题：1) 获得新疗法的机会；2) 在可能缺乏临床验证结局的情况下的结局评估；3) 患者异质性；4) 研究持续时间及所需患者数量。我们提出的研究设计包含两个阶段。第一阶段，将所有患者分配至试验治疗后，区分对治疗有应答的患者与无应答的患者。第二阶段，在第一阶段有应答的患者中比较评估治疗效果。除了评估治疗效果外，我们的设计还能通过增加获得试验治疗的机会，并提供可用于为特定亚组量身定制治疗方案、辅助未来治疗开发研究以及改善医疗资源配置的相关信息，从而极大地惠及罕见病患者和临床实践。
引用
@article{arxiv.1607.00046,
title = {A Two-Stage Patient-Focused Study Design for Rare Disease Controlled Trials},
author = {Jian Yong and Sohaib H. Mohammad and Yan Yuan},
journal= {arXiv preprint arXiv:1607.00046},
year = {2016}
}
备注
18 pages, 3 Table and 1 figure