评估多区域临床试验中区域治疗效应异质性的工作流程
应用统计
2026-05-19 v1 统计方法学
摘要
多区域临床试验（MRCT）通过在单一方案内跨区域评估治疗效应，实现了全球药物开发的高效性。尽管这些试验在整体疗效方面具有统计检验能力，但通常未设计用于提供关于区域差异的确认性证据，使得对观察到的区域异质性评估主要为探索性且易受抽样变异的影响。尽管存在这一挑战，了解区域异质性对于解释和监管决策仍然重要。本文提出了一套结构化、以问题为导向的框架，以指导MRCT中探索性区域异质性评估。我们提出了四个关键问题以阐明此类分析的目标，并提出了一套统计方法以应对这些问题。模拟研究在无异质性以及由观察或未观察治疗效应修饰变量驱动的异质性情景下评估性能，说明结构化方法如何支持透明且谨慎的解释。
引用
@article{arxiv.2605.16885,
title = {A Workflow for Evaluating Regional Treatment Effect Heterogeneity in Multi-Regional Clinical Trials},
author = {Cong Zhang and Meihua Long and Tianyu Zheng and Konstantinos Sechidis and Xiaoni Liu and Sophie Sun and Yao Chen and Xinyi Zhang and Shuhei Kaneko and Björn Bornkamp and Yan Hou},
journal= {arXiv preprint arXiv:2605.16885},
year = {2026}
}