以真实世界数据扩充癌症试验对照组：混合对照组方法及考量
统计方法学
2021-08-18 v1
摘要
随机对照试验(RCTs)是评估药物安全性和有效性的金标准。然而，RCTs存在一些缺陷，导致使用单臂研究来做出某些内部药物开发和监管决策，尤其在肿瘤学中。由试验患者与真实世界患者共同构成的、含真实世界数据(RWD)的混合对照试验，在特定情形下有望帮助解决RCTs与单臂研究的一些不足，例如当疾病患病率较低，或对照组所用标准治疗无效或毒性很高且实验性疗法显示出早期前景时。本文讨论了为何考虑含RWD的混合对照试验可能有益、此类设计包含什么、何时可能适用，以及如何开展分析。我们提出了一种用于构建混合对照组的新型两步借用方法。我们通过模拟展示动态与静态借用方法的运行特征，并强调研究团队在设计混合研究时需应对的权衡与分析决策。
引用
@article{arxiv.2108.07335,
title = {Augmenting control arms with Real-World Data for cancer trials: Hybrid control arm methods and considerations},
author = {W. Katherine Tan and Brian D. Segal and Melissa D. Curtis and Shrujal S. Baxi and William B. Capra and Elizabeth Garrett-Mayer and Brian P. Hobbs and David S. Hong and Rebecca A. Hubbard and Jiawen Zhu and Somnath Sarkar and Meghna Samant},
journal= {arXiv preprint arXiv:2108.07335},
year = {2021}
}
备注
71 pgs (with supplemental) 3 Tables, 4 Figures