整合 RCT、RWD、AI/ML 与统计学：下一代证据综合
统计方法学
2025-11-26 v1 机器学习
摘要
随机对照试验（RCT）是临床证据的基石，但其成本、持续时间和限制性的入选标准限制了统计功效和外部有效性。使用真实世界数据（RWD）的研究过去被认为不够可靠用于建立因果关系，但如今被认识到对于生成真实世界证据（RWE）至关重要。与此同时，人工智能和机器学习（AI/ML）正越来越多地被用于药物开发过程中的各个环节，提供了可扩展性和灵活性，但也带来了解释性和严谨性挑战，这些挑战传统统计学不面对。本篇视角认为，未来的证据生成将不取决于 RCT 与 RWD，或统计学与 AI/ML 的对立，而在于其原则性整合。为此需要制定因果路线图，以澄清推论目标、使假设透明，并确保关于权衡的透明度。我们概述了整合证据综合的关键目标，包括将 RCT 结果置于更广泛的人群中、将 AI 辅助分析嵌入 RCT、设计混合受控试验，以及延伸短期 RCT 以利用长期 RWD。我们还概述了未来方向，包括隐私保护分析、不确定性量化和小样本方法。通过将统计学严谨性与 AI/ML 创新相结合，整合方法可以产生稳健、透明且具有政策参考价值的证据，成为现代监管科学的关键组成部分。
引用
@article{arxiv.2511.19735,
title = {Integrating RCTs, RWD, AI/ML and Statistics: Next-Generation Evidence Synthesis},
author = {Shu Yang and Margaret Gamalo and Haoda Fu},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.19735},
year = {2025}
}