靶向学习：迈向由真实世界证据告知的未来
应用统计
2022-06-15 v2
摘要
2016年《21世纪治愈法案》包含一项条款，授权美国食品药品监督管理局(FDA)评估真实世界证据(RWE)用于支持已获批药物新适应症及满足批准后研究要求的潜在用途。从真实世界数据(RWD)中提取可靠证据常因缺乏治疗随机化、潜在的并发事件以及信息性失访而复杂化。靶向学习(TL)是统计学的一个子领域，提供了应对这些挑战的严谨框架。TL路线图提供了逐步生成有效证据并评估其可靠性的指南。遵循这些步骤可产生大量信息，用于评估该研究是否提供了支持监管决策制定的可靠科学证据。本文给出两个案例研究以阐明遵循该路线图的效用。我们采用靶向最小损失估计结合超级学习来估计因果效应，并将这些发现与未调整分析、倾向得分匹配及逆概率加权所得结果进行比较。非参数敏感性分析阐明了偏离（不可检验的）因果假设将如何影响点估计与置信区间界限，进而影响从研究得出的实质性结论。TL从数据中学习的详尽方法提供了透明度，使得在确有依据时对RWE的信任得以建立。
引用
@article{arxiv.2205.08643,
title = {Targeted learning: Towards a future informed by real-world evidence},
author = {Susan Gruber and Rachael V. Phillips and Hana Lee and Martin Ho and John Concato and Mark J. van der Laan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2205.08643},
year = {2022}
}
备注
34 pages (25 pages main paper + references, 9 page Appendix), 6 figures version 2 corrected minor typos, numbering errors, etc