面向真实世界数据的可信AI/ML回归与无偏因果推断
应用统计
2026-05-26 v1
摘要
真实世界数据（RWD）由于其庞大的样本量和丰富的临床细节，为研究在多样化和复杂患者群体中的治疗效应提供了具有说服力的替代方案，作为随机对照试验（RCT）的替代方案。然而，其观察性本质引入的混杂因素阻碍了直接的比较有效性研究。目标试验模拟方法利用RWD在规模和多样性方面超越RCT，实现平均处理效应（ATE）的估计，但其有效性严重依赖于在高维混杂条件下的无偏ATE估计。许多因果推断管道通过机器学习和人工智能（ML/AI）结果回归来解决高维混杂问题。然而，常用的ML/AI回归模型存在系统性预测偏差，预测结果会向边际结果均值收缩。这种结构性偏差会传播到ATE估计中，无法通过交叉拟合、集成方法或任何标准ML实践来纠正。本文首先定量描述了ML/AI结果回归中的系统性预测偏差如何导致因果推断模型中的偏差ATE估计。我们进一步提出一种基于无偏ML/AI回归的因果推断框架，以确保观察性研究中ATE估计的无偏性。我们以使用UK Biobank数据研究阿片类药物对慢性疼痛患者心血管健康影响为例，展示了我们方法的可行性。
引用
@article{arxiv.2605.24377,
title = {Trustworthy AI/ML Regression and Unbiased Causal Inference for Real-World Data},
author = {Yifei Xu and Hwiyoung Lee and Zhenyao Ye and Yezhi Pan and Jingsong Zhou and Yun Yang and Chixiang Chen and Shuo Chen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2605.24377},
year = {2026}
}
备注
15 pages, 4 figures, 4 tables; includes supplementary material