生成高质量真实世界证据的因果路线图
统计方法学
2023-05-12 v1
摘要
越来越多地强调使用真实世界证据（RWE）来支持临床政策和监管决策，导致监管机构、学术界、专业学会和工业界大量涌现指南、建议和框架。广泛的研究使用真实世界数据（RWD）产生 RWE，从以 RWD 评估结局的随机对照试验到完全观察性研究不等。然而，许多 RWE 研究提案缺乏足够细节以评估充分性，且许多 RWD 分析存在难以成立的假设、其他方法论缺陷或不恰当的诠释。因果路线图是一个明确的、条目化的、迭代的过程，引导研究者预先设定分析性研究设计；它在单一框架内回应了广泛的指南。通过要求对因果假设进行透明评估，并基于预先设定的标准促进对设计与分析选择的客观比较，该路线图可帮助研究者评估某项研究可能产生的证据质量、设定研究以生成高质量 RWE，并与监管机构及其他利益相关者有效沟通。本文旨在传播并扩展因果路线图框架，供临床与转化研究者使用，并有配套论文展示因果路线图在特定用例中的应用。
引用
@article{arxiv.2305.06850,
title = {A Causal Roadmap for Generating High-Quality Real-World Evidence},
author = {Lauren E Dang and Susan Gruber and Hana Lee and Issa Dahabreh and Elizabeth A Stuart and Brian D Williamson and Richard Wyss and Iván Díaz and Debashis Ghosh and Emre Kıcıman and Demissie Alemayehu and Katherine L Hoffman and Carla Y Vossen and Raymond A Huml and Henrik Ravn and Kajsa Kvist and Richard Pratley and Mei-Chiung Shih and Gene Pennello and David Martin and Salina P Waddy and Charles E Barr and Mouna Akacha and John B Buse and Mark van der Laan and Maya Petersen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2305.06850},
year = {2023}
}
备注
51 pages, 2 figures, 4 tables