利用真实世界证据进行医疗产品开发与评估中未测量混杂的敏感性分析
统计方法学
2025-08-12 v2
摘要
美国统计协会生物制药分会（ASA BIOP）真实世界证据（RWE）科学工作组持续付出长期努力，旨在支持并推进以真实世界数据生成证据用于医疗产品开发与评估（即RWE研究）的临床研究相关的监管科学。2023年，该工作组发表了一篇手稿，阐述了在ICH E9(R1)估计目标和敏感性分析指南框架下构建RWE研究估计目标所面临的挑战与机遇。作为一项后续任务，我们描述了另一个问题，即敏感性分析。尽管FDA对RWE研究的定义包括使用RWD作为证据生成主要来源的随机试验（如实用性试验），但此处我们聚焦于非随机RWE研究以及未测量混杂问题，后者是大多数RWE研究偏倚的主要来源。我们回顾了针对不同类别未测量混杂的敏感性分析方法的可用性与适用性。我们还提供了对此类RWE研究使用敏感性分析的一些实践与监管考量。随后，我们使用一个模拟真实案例研究来展示支持监管决策时解释敏感性分析结果的现实方式。最后我们进行了简要讨论。
引用
@article{arxiv.2307.07442,
title = {Sensitivity Analysis for Unmeasured Confounding in Medical Product Development and Evaluation Using Real World Evidence},
author = {Yixin Fang and Pallavi Mishra-Kalyani and Xiang Zhang and Susan Gruber and Shu Yang and Peng Ding and Mingyang Shan and Joo-Yeon Lee and Mark van der Laan and Douglas Faries and Hana Lee},
journal= {arXiv preprint arXiv:2307.07442},
year = {2025}
}
备注
24 pages, 2 figures