用 Targeted Learning 评估并改进真实世界证据
应用统计
2022-08-16 v1
摘要
目的：Targeted Learning（TL）路线图提供了生成与评估真实世界证据（real-world evidence, RWE）的系统指南。从监管视角看，RWE 源于多种来源，例如利用真实世界数据的随机对照试验、观察性研究及其他研究设计。本文阐释了一种评估 RWE 有效性与可解释性的原则性方法。方法：我们将该路线图应用于一项已发表的对日本怀双胞胎孕妇中利托君盐酸盐与肺水肿之间剂量-反应关联的观察性研究。目标是识别除该研究作者所报告的非测量混杂之外阻碍因果效应估计的因素，并探索可克服这些障碍、使结果更稳健的潜在方案。结果：遵循路线图引发了若干问题，促使我们 formulation 出替代性因果问题，从而产生更可靠、可解释的 RWE。该过程揭示出现有数据缺乏识别因果剂量-反应曲线的信息。然而，在明确假设下，虽为较不宏大的参数，任何剂量利托君治疗对比无治疗的效果可从数据估计。结论：在 RWE 可用于支持临床与监管决策之前，必须系统评估其质量与可靠性。TL 路线图规定了如何对 RWE 开展彻底、透明且现实的评估。我们建议将该方法作为任何决策过程的常规环节。
引用
@article{arxiv.2208.07283,
title = {Evaluating and improving real-world evidence with Targeted Learning},
author = {Susan Gruber and Rachael V. Phillips and Hana Lee and John Concato and Mark van der Laan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2208.07283},
year = {2022}
}
备注
13 pages, 4 figures