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在随机效应结构设定错误下保持阶梯楔形整群随机试验中线性混合模型推断的有效性

统计方法学 2024-08-21 v4 应用统计

摘要

线性混合模型常用于分析阶梯楔形整群随机试验(SW-CRT)。分析 SW-CRT 的一个关键考量是对潜在复杂相关结构的刻画,这可以通过设定随机效应结构来实现。SW-CRT 常见的随机效应结构包括随机截距、随机簇-时期以及离散时间衰减。近来,更复杂的随机干预结构等也被提出。在实践中,设定恰当的随机效应可能具有挑战性。稳健方差估计量(RVE)可应用于线性混合模型,以在随机效应设定错误时提供固定效应参数标准误的一致估计。然而,针对 SW-CRT 的 RVE 尚缺乏实证考察。本文首先回顾了适用于线性混合模型的五种 RVE(包括标准与小样本偏差修正的 RVE)。随后我们描述了一项全面的模拟研究,以考察这些 RVE 在不同数据生成机制下、针对具有连续结局的 SW-CRT 的表现。对于每个数据生成机制,我们考察了当工作模型(随机截距模型或随机簇-时期模型)存在设定错误时,对其使用 RVE 是否足以对固定效应参数提供有效的统计推断。我们的结果表明,带 RVE 的随机截距模型与随机簇-时期模型表现相似。CR3 RVE 估计量结合簇数减二的自由度修正,始终给出最佳的覆盖结果,但在簇数低于 16 时可能略偏保守。我们总结了本研究结果对实践中 SW-CRT 线性混合模型分析的意义。

关键词

引用

@article{arxiv.2308.07248,
  title  = {Maintaining the validity of inference from linear mixed models in stepped-wedge cluster randomized trials under misspecified random-effects structures},
  author = {Yongdong Ouyang and Monica Taljaard and Andrew B Forbes and Fan Li},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2308.07248},
  year   = {2024}
}

备注

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