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使用电子健康记录作为真实世界证据以发现和验证药物新适应证的综述

应用统计 2025-11-21 v2 人工智能

摘要

电子健康记录(EHRs)越来越多地被用作真实世界证据(RWE),以支持药物新适应证的发现和验证。本文综述了基于 EHR 的药物重定位的现有方法,涵盖数据源、处理方法和表示技术。讨论了用于评估药物疗效的研究设计和统计框架。探讨了验证过程中的关键挑战,并重点强调了大型语言模型(LLMs)和目标试验模拟的作用。通过综合最新进展和方法学创新,本工作为旨在将真实世界数据转化为可操作的药物重定位证据的研究人员提供了基础性资源。

关键词

引用

@article{arxiv.2505.24767,
  title  = {A survey of using EHR as real-world evidence for discovering and validating new drug indications},
  author = {Nabasmita Talukdar and Xiaodan Zhang and Shreya Paithankar and Hui Wang and Bin Chen},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2505.24767},
  year   = {2025}
}