用于临床试验中生成合成对照组的贝叶斯非参数公共原子回归
统计方法学
2023-05-09 v3 应用统计
摘要
电子健康记录（EHR）的可用性为利用现成真实世界数据的证据来补充日益昂贵且难以开展的随机对照试验（RCT）提供了机会。在本文中，我们使用 EHR 数据构建仅治疗单臂试验的合成对照臂。我们提出了一种新颖的非参数贝叶斯公共原子混合模型，该模型使我们能够在 EHR 与治疗臂中找到等价的人群层，然后对 EHR 数据进行重采样，以在单臂试验与重采样后的 EHR 下创建等价的患者群体。重采样通过无密度重要性采样方案实现。利用合成对照臂，可随后使用任何适用于 RCT 的方法进行治疗效果推断。或者，所提出的非参数贝叶斯模型允许直接的基于模型的推断。在模拟实验中，所提方法在检测治疗效果方面表现出比替代方法更高的功效，特别是对于非线性响应函数。我们将该方法应用于基于历史试验以合成对照臂补充仅治疗单臂胶质母细胞瘤研究。
引用
@article{arxiv.2201.00068,
title = {Bayesian Nonparametric Common Atoms Regression for Generating Synthetic Controls in Clinical Trials},
author = {Noirrit Kiran Chandra and Abhra Sarkar and John F. de Groot and Ying Yuan and Peter Müller},
journal= {arXiv preprint arXiv:2201.00068},
year = {2023}
}