评估用于再现原始随机对照试验治疗效应的虚拟控制增强试验
统计方法学
2025-07-23 v1 应用统计
摘要
本研究探讨使用虚拟患者数据来增强随机对照试验（RCT）中的对照臂。我们采用 IST 和 IST3 试验的数据，模拟在对照臂的招募在初始计划样本量的某一比例后停止，并由由 CTGAN 和 TVAE 两种 AI 算法在已招募的对照患者数据中训练后生成的虚拟患者完成。在 IST 中，死亡或依存于 14 天的绝对风险差（ARD）为 -0.012（SE 0.014）。在仅招募 10% 参与者后用 CTGAN 生成的虚拟患者完成对照臂，ARD 为 0.004（SE 0.014，相对差异 133%）；在招募 50% 后完成对照臂，ARD 为 -0.021（SE 0.014，相对差异 76%）。IST3 或 TVAE 的结果相当。本文是首次实证演示仅从试验数据生成虚拟对照会导致错误和误导性结论的风险。
引用
@article{arxiv.2507.16048,
title = {Evaluating virtual-control-augmented trials for reproducing treatment effect from original RCTs},
author = {Alex Fernandes and Raphaël Porcher and Viet-Thi Tran and François Petit},
journal= {arXiv preprint arXiv:2507.16048},
year = {2025}
}