一种用于随机对照试验中高效且有力处理效应推断的加权预后协变量调整方法
统计方法学
2023-09-26 v1 应用统计
机器学习
摘要
随机对照试验（RCT）的一项关键任务是指定一种统计方法，能够产生处理效应的高效估计量与有力检验。获得高效且有力的处理效应推断的一个新颖有效策略是将生成式人工智能（AI）算法的预测纳入RCT回归分析的协变量调整中。在历史对照数据上训练生成式AI算法，能够为RCT受试者构建数字孪生生成器（DTG），其利用受试者的基线协变量生成其潜在对照结果的概率分布。来自DTG的概率分布摘要对试验结果具有高度预测性，因此通过回归调整这些特征可改善处理效应推断的质量，同时符合RCT统计分析的监管指南。然而，该策略的一个关键假设是同方差性，即给定协变量时结果的方差恒定。在异方差情况下，现有的协变量调整方法产生低效估计量与检验效能不足的检验。我们提出通过一种加权预后协变量调整方法（Weighted PROCOVA）来解决异方差问题，该方法利用从DTG获得的信息对回归模型的均值和方差均进行调整。我们证明我们的方法产生无偏处理效应估计量，并通过全面的模拟研究以及来自阿尔茨海默病的案例研究表明，当DTG的方差能够解释RCT受试者结果变异的5%~10%时，该方法可降低处理效应估计量的方差、维持I类错误率，并将处理效应检验的效能从80%提升至85%~90%。
引用
@article{arxiv.2309.14256,
title = {A Weighted Prognostic Covariate Adjustment Method for Efficient and Powerful Treatment Effect Inferences in Randomized Controlled Trials},
author = {Alyssa M. Vanderbeek and Anna A. Vidovszky and Jessica L. Ross and Arman Sabbaghi and Jonathan R. Walsh and Charles K. Fisher and the Critical Path for Alzheimer's Disease and the Alzheimer's Disease Neuroimaging Initiative and the European Prevention of Alzheimer's Disease and Consortium and the Alzheimer's Disease Cooperative Study},
journal= {arXiv preprint arXiv:2309.14256},
year = {2023}
}
备注
49 pages, 6 figures, 12 tables