利用多状态过程估计最优个体化治疗规则
统计方法学
2022-11-28 v2
摘要
多状态过程数据在癌症等慢性疾病研究中十分常见。相较于标准生存结局，这些数据可用于精准医疗目的，因为它们能够被利用以改善更精细的健康结局，并纳入患者关于生命数量与质量的偏好。然而，目前尚无针对此类数据估计最优个体化治疗规则的方法。本文中，我们提出一种在随机临床试验设定下解决该问题的非参数结局加权学习方法。所提方法的理论性质，包括Fisher一致性与估计的最优个体化治疗规则下估计期望结局的渐近正态性，被严格建立。我们给出了一个一致的闭式方差估计量，并提出了同时置信区间的计算方法。模拟研究表明，即便在样本量小与高右删失率下，所提方法与推断过程也表现良好。该方法使用一项关于头颈部转移性鳞状细胞癌治疗的随机临床试验数据进行说明。
引用
@article{arxiv.2204.09785,
title = {Estimating optimal individualized treatment rules with multistate processes},
author = {Giorgos Bakoyannis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2204.09785},
year = {2022}
}