利用个体化治疗效应评估治疗效应异质性
应用统计
2026-02-06 v2 统计方法学
摘要
在临床试验中评估治疗效应异质性（TEH）至关重要，因为它能揭示患者间治疗反应的变异性，影响与药物开发相关的重要决策。此外，它还能通过根据个体患者特征定制治疗方案，推动个性化医疗的发展。本文介绍了以个体治疗效应为基础评估治疗效应的新方法。为估计该效应，我们使用双稳健（DR）学习器推断一个反映因果对比的伪结果。随后，利用该伪结果实现三个目标：（1）进行异质性的全局检验，（2）根据协变量对效应修饰的影响程度对其进行排序，以及（3）提供个体化治疗效应的估计。我们在模拟研究中将我们的DR学习器与多种替代方法和竞争方法进行了比较，并将其用于评估五项银屑病关节炎III期试验汇总分析中的异质性。通过将这些方法与最近提出的WATCH工作流程（药物开发中面向临床试验申办方的治疗效应异质性评估工作流程）相结合，我们为分析TEH提供了一个稳健的框架，为在这一具有挑战性的领域做出更明智的决策提供了洞见。
引用
@article{arxiv.2502.00713,
title = {Using Individualized Treatment Effects to Assess Treatment Effect Heterogeneity},
author = {Konstantinos Sechidis and Cong Zhang and Sophie Sun and Yao Chen and Asher Spector and Björn Bornkamp},
journal= {arXiv preprint arXiv:2502.00713},
year = {2026}
}