针对治疗效果异质性与混杂函数的数据融合方法
统计方法学
2024-11-14 v3
摘要
治疗效果异质性（HTE）是精准医学的核心。随机对照试验是治疗效果估计的金标准，但对于异质性效应通常统计效力不足。相比之下，大型观察性研究具有较高的预测能力，但由于治疗分配缺乏随机性而常常存在混杂。我们证明，即使受到隐藏混杂的影响，观察性研究也可利用混杂函数的概念来增强试验估计 HTE 的能力。混杂函数概括了在给定观测协变量的条件下，未测量混杂因素对观察治疗效果与因果治疗效果之间差异的影响，该函数仅基于观察性研究是不可识别的。将试验与观察性研究相结合，我们证明 HTE 和混杂函数是可识别的。随后，我们推导出 HTE 和混杂函数的半参数有效得分及综合估计量。我们阐明了在何种条件下 HTE 的综合估计量严格比试验估计量更有效。最后，我们通过模拟和应用实例来说明这些综合估计量。
引用
@article{arxiv.2007.12922,
title = {Data fusion methods for the heterogeneity of treatment effect and confounding function},
author = {Shu Yang and Siyi Liu and Donglin Zeng and Xiaofei Wang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2007.12922},
year = {2024}
}