基于合成随机临床试验与真实世界数据的右截断数据的异质性处理效应统计推断
统计方法学
2025-09-04 v2 应用统计
摘要
异质性处理效应在精准医学中发挥着关键作用。有证据表明，尽管真实世界数据可能受偏误，但仍可作为随机临床试验的补充证据，以提高异质性处理效应估计的统计效率。在本文中，我们针对具有右截断的生存数据，考虑通过合成来自随机临床试验和真实世界数据的证据来估计异质性处理效应。我们将其定义为给定协变量下，治疗特定条件受限平均存活时间之差。我们定义一个综合偏误函数来刻划由不可测混杂因素、截断和结果异质性导致的偏误效应，并进一步通过整合试验和真实世界数据来识别该偏误函数。我们提出了一种分段袖珍方法，用于估计异质性处理效应和偏误函数。我们进一步基于再生产核希尔伯特空间理论和经验过程理论，研究所提出的整合估计器的理论性质。通过模拟研究以及对早期非小细胞肺癌的一个随机试验和一个真实世界注册数据进行整合分析，证明所提出的方法优于仅基于试验数据的做法。
关键词
引用
@article{arxiv.2503.15745,
title = {Statistical Inference for Heterogeneous Treatment Effect with Right-censored Data from Synthesizing Randomized Clinical Trials and Real-world Data},
author = {Guangcai Mao and Shu Yang and Xiaofei Wang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2503.15745},
year = {2025}
}