小簇数的聚类随机试验中的风险比和风险差方法
统计方法学
2025-12-01 v1
摘要
大多数聚类随机试验 (CRT) 的簇数少于30-40个。在进行此类“小样本”CRT的推断时，重要的是要使用能适当考虑小样本量的方法。当对“小样本”CRT使用广义估计方程 (GEE) 方法进行分析时，GEE的稳健方差估计量会向下偏估，因此应使用偏差校正后的标准误。此外，为了避免Type I错误被放大，应将合适的偏差校正标准误与t分布而非Z分布统计量配合使用，以进行关于单个参数干预效应的推断。虽然已评估了多种偏差校正方法（包括Kauermann和Carroll (KC)、Mancl和DeRouen (MD)、Morel、Bokossa和Neerchal (MBN)以及KC和MD的平均值 (AVG)）用于机会比 odds ratios 的推断，但对于风险比和风险差在“小簇数”CRT中的有限样本行为尚未进行彻底调查。本文旨在填补这一空白，通过包含通过二项、泊松和高斯模型进行的分析，并涵盖广泛的情景。通过二项和泊松模型（分别使用log和恒等链接进行风险比和风险差的建模），此外我们还探讨了使用恒等链接的高斯模型进行风险差分析，并采用“修正”方法处理误指定的泊松和高斯模型。我们考虑了包括罕见结果、小簇大小、较高的簇内相关系数 (ICC) 以及簇大小系数变异 (CV) 的广泛情景。
引用
@article{arxiv.2511.23419,
title = {Getting it right: Methods for risk ratios and risk differences cluster randomized trials with a small number of clusters},
author = {Shifeng Sun and Xueqi Wang and Zhuoran Hou and Elizabeth L. Turner},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.23419},
year = {2025}
}