改进簇随机试验边际 Cox 分析的夹心方差估计
统计方法学
2022-09-07 v2
摘要
簇随机试验(CRTs)常招募少量簇,因此需要应用小样本校正以获得有效推断。近期一项系统综述表明,报告右删失、事件时间结局的 CRT 并不少见,且边际 Cox 比例风险模型是用于主要分析的常用方法之一。尽管在连续、二值和计数结局的边际模型下已研究过小样本校正,但此前尚无研究致力于在簇事件时间结局由边际 Cox 模型分析时开发和评估偏差校正夹心方差估计量。为改进当前实践,我们提出了 9 种用于 CRT 边际 Cox 模型分析的偏差校正夹心方差估计量,并报告了一项模拟研究以评估其小样本性质。我们的结果表明,具有生存结局的 CRT 的偏差校正夹心方差估计量的最优选择可能取决于簇大小的变异性,并且根据相对偏差还是 I 类错误率评估也可能略有不同。最后,我们在一个真实世界 CRT 中展示了新方差估计量,其中关于干预有效性的结论因是否使用小样本偏差校正而不同。所提出的夹心方差估计量已在 R 包 CoxBcv 中实现。
引用
@article{arxiv.2203.02560,
title = {Improving sandwich variance estimation for marginal Cox analysis of cluster randomized trials},
author = {Xueqi Wang and Elizabeth L. Turner and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2203.02560},
year = {2022}
}