随机临床试验中比例差异的协变量调整与估计
统计方法学
2023-08-31 v1
摘要
比例差异常用于衡量随机临床试验中二分类结局的处理效应。比例差异的估计可借助调整预后基线协变量来提升精度并增强统计功效。标准化或 G-计算因对模型误设具有稳健性，是估计无条件比例差异时广泛使用的协变量调整方法。基于大样本理论，已提出多种推断方法以量化不确定性与置信区间。然而，它们在小样本量与模型误设下的表现尚未被全面评估。我们提出一种基于稳健三明治估计量的替代方法，以估计标准化估计量的无条件方差，从而进一步提升有限样本表现。提供了大量模拟以展示所提方法在广泛样本量、随机化比例及模型误设下的表现。我们将该方法应用于真实数据示例以说明其实用性。
引用
@article{arxiv.2308.15688,
title = {Covariate adjustment and estimation of difference in proportions in randomized clinical trials},
author = {Jialuo Liu and Dong Xi},
journal= {arXiv preprint arXiv:2308.15688},
year = {2023}
}