具有零膨胀计数结局的整群随机试验的样本量计算
应用统计
2020-09-23 v1 统计方法学
摘要
整群随机试验（CRT）已广泛应用于医学和公共卫生研究。许多临床计数结局，例如养老院中跌倒的次数，表现出过多的零值。在存在零膨胀的情况下，基于 Poisson 或负二项分布的传统计数数据功效分析方法可能不够充分。在本研究中，我们提出一种针对具有零膨胀计数结局的 CRT 的样本量方法。它是基于 GEE 回归直接建模 ZIP 结局的边际均值而开发的，这避免了传统建模方法下检验两种干预效应的挑战。我们推导出一个闭式样本量公式，该公式适当地考虑了零膨胀、由聚类引起的 ICC、非平衡随机化以及簇大小的变异性。采用稳健方法，包括基于 t 分布的近似和 Jackknife 重采样方差估计量，以增强小样本量下的试验性质。我们进行了广泛的模拟来评估所提出方法的性能。并在真实的临床试验环境中给出了一个应用示例。
引用
@article{arxiv.2009.10117,
title = {Sample Size Calculation for Cluster Randomized Trials with Zero-inflated Count Outcomes},
author = {Zhengyang Zhou and Dateng Li and Song Zhang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2009.10117},
year = {2020}
}