利用两阶段 TMLE 模糊化簇随机试验与观察性研究以处理子抽样、缺失性及最小独立单元问题
统计方法学
2023-05-16 v2 应用统计
摘要
簇随机试验(CRTs)通常纳入大量参与者,但由于后勤与财政挑战,可能仅选取部分参与者测量某些结局,且这些被抽样者可能有意或无意地不能代表所有参与者。缺失数据也构成挑战:若具有测得结局的抽样个体与具有缺失结局者存在差异,则对各臂结局及干预效应的未调整估计可能存在偏倚。此外,CRTs 常因客观限制纳入并随机化少量簇,限制了统计功效并引发有限样本表现的担忧。受 SEARCH 社区随机试验关于结核感染发病率子研究的启发,我们展示了应对这些挑战的环环相扣的方法。首先,我们将两阶段靶向最小损失估计(TMLE)拓展以考虑三种缺失来源:(1)子研究的抽样;(2)被抽样者中基线状态的测量;(3)发病率队列中(即基线已知处于风险中的个体)最终状态的测量。其次,我们批判性评估了可将簇的子单元视为条件独立单元的假设,这提升了精度与统计功效,但也使 CRT 更似观察性研究。我们对 SEARCH 的应用凸显了不同测量与依赖假设的影响,以及我们所提方法在减少偏倚和提升效率方面的实际收益。
引用
@article{arxiv.2208.09508,
title = {Blurring cluster randomized trials and observational studies using Two-Stage TMLE to address sub-sampling, missingness, and minimal independent units},
author = {Joshua R. Nugent and Carina Marquez and Edwin D. Charlebois and Rachel Abbott and Laura B. Balzer},
journal= {arXiv preprint arXiv:2208.09508},
year = {2023}
}