阶梯楔形设计中非依从性的随机化推断及其在姑息治疗实用性试验中的应用
统计方法学
2025-09-19 v1 应用统计
摘要
尽管姑息治疗越来越多地被用于患有严重疾病的住院患者，但很少有研究估计其因果效应。Courtright 等人（2016）采用集群随机阶梯楔形设计来评估姑息治疗对患者中心结局的影响。随机干预是一种推动姑息治疗实施的助推，但并未保证姑息治疗的实际接受，导致了不依从（依从率约 30%）。随后使用适用于标准试验设计的方法进行的分析产生了统计上异常的结果：意向治疗分析未发现效应，而工具变量分析则发现了效应（Courtright 等人，2024）。这凸显了在阶梯楔形设计中处理不依从性需要更原则性的方法。我们通过引入相关的因果估计量及相应的估计量和推断程序，为阶梯楔形设计中的不依从性提供了一个形式化的因果推断框架。通过模拟，我们在广泛的阶梯楔形设计中比较了一系列估计量，并提供了选择分析方法的实用指导。最后，我们将推荐的方法应用于对 Courtright 等人（2016）试验的重新分析，产生的点估计表明效应比 Courtright 等人（2024）的原始分析更大，但区间未达到统计显著性。
引用
@article{arxiv.2509.14598,
title = {Randomization inference for stepped-wedge designs with noncompliance with application to a palliative care pragmatic trial},
author = {Jeffrey Zhang and Zhe Chen and Katherine R. Courtright and Scott D. Halpern and Michael O. Harhay and Dylan S. Small and Fan Li},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.14598},
year = {2025}
}