用于评估处理效应异质性的最大最小最优整群随机设计

整群随机试验（CRTs）是在群组层面随机分配处理，但通常在个体层面收集结果的研究。当 CRTs 在实用性环境中使用时，基线人群特征可能会调节处理效应，导致所谓的异质性处理效应（HTEs）。在 CRTs 中进行预先设定的、假设驱动的 HTE 分析，有助于理解干预措施如何影响亚群结果。尽管最近已提出假设已知协变量和结果的群内相关系数（ICCs）的闭式样本量公式，但关于如何设计最优整群随机方案以确保预先设定的 HTE 分析具有最大功效的指导尚未形成。我们推导了新的设计公式，以确定在给定预算约束下，使估计 HTE 参数的方差最小化的群组规模和群组数量，从而实现局部最优设计（LOD）。鉴于 LOD 基于通常未知的协变量和结果 ICC 值，我们进一步开发了用于评估 HTE 的最大最小设计，识别出在最坏情况下最大化 HTE 分析相对效率的设计资源组合。此外，考虑到平均处理效应的分析通常是主要关注点，我们还建立了通过结合研究平均和异质性处理效应的考量来适应多重目标的最优设计。我们使用 Kerala 糖尿病预防计划 CRT 的背景来说明我们的方法，并提供一个 R Shiny 应用程序，以便在广泛的设计参数下计算最优设计。