簇随机化混合型 2 有效性-实施研究的功效与样本量计算

混合型研究允许研究者同时研究干预有效性结局和实施研究结局。特别是类型 2 混合型研究支持同等重视两个结局的研究，而非侧重一个、次要关注另一个（即类型 1 和类型 3 研究）。混合型 2 研究引入多重检验的统计问题，并因通常也是簇随机化试验而更加复杂。标准统计方法不适用于此场景。本文描述了用于有效开展混合型 2 研究功效分析并给出可靠样本量计算的设计方法，重点关注二元结局。通过文献检索，确定了 18 篇包含与混合型 2 研究设计相关方法的文献。识别出五种方法，其中两种未考虑簇效应，本文将其扩展以纳入簇效应，即合并结局法和单 1 自由度合并检验。描述并以社区干预降低芝加哥心血管疾病（CIRCL-Chicago）实施研究中心一项研究启发的输入参数为例说明了使用这五种方法进行混合型 2 研究功效分析的过程。在该示例中，干预有效性结局为血压控制，实施结局为覆盖率。合取检验的功效高于流行的 P 值调整方法，而新扩展的合并结局法和单 1 自由度检验在所有检验中功效最高。