用于检测治疗效应异质性的ICC 可忽略聚类随机试验
统计方法学
2025-04-23 v1
摘要
准确估计类内相关系数(ICC)对于充分供电聚类随机试验(CRT)至关重要。由于目标特定结局人群中缺乏先验数据，导致难以进行准确的ICC估计。此外，ICC在不同研究中可能差异很大，受研究设计、参与者特征以及特定干预措施的影响。功效计算对ICC假设极其敏感。ICC假设的微小变动可能导致所需簇数的巨大差异，潜在影响试验的可行性和成本。本文识别了一类旨在检测治疗效应异质性的CRT，其中在计算功效和样本量时可完全忽略ICC。这一结果为缺乏ICC初步估计或面临其估计挑战的研究项目提供了解决方案。此外，这一设计通过增加簇大小而非簇数量来实现功效提升，使其在扩大簇数量困难或成本高昂的情况下尤其有优势。本文为此类ICC可忽略CRT提供了严谨的理论基础，包括数学证明和实际实施指导。我们还提供了示例，说明该方法在各种医疗照护研究情境中的实际意义。
引用
@article{arxiv.2504.15503,
title = {Intra-Class Correlation Coefficient Ignorable Clustered Randomized Trials for Detecting Treatment Effect Heterogeneity},
author = {Chen Yang and Márcio A. Diniz and Deukwoo Kwon and Madhu Mazumdar},
journal= {arXiv preprint arXiv:2504.15503},
year = {2025}
}