利用部分信息的序贯多重分配随机试验的期中监测
统计方法学
2023-09-13 v2
摘要
序贯多重分配随机试验（SMART）是用于生成数据以评估多阶段治疗策略的金标准试验设计。与常规（单阶段）随机临床试验一样，期中监测允许提前停止；然而，SMART中基于原则的期中分析方法很少。由于SMART涉及多个治疗阶段，一个关键挑战是在期中分析时并非所有入组参与者都已进展至全部治疗阶段。Wu等人（2021）提出基于仅使用已完成所有治疗阶段参与者的数据来估计给定策略下平均结局的估计量进行期中分析。我们提出一种估计给定策略下平均结局的估计量，其通过利用入组参与者的部分信息（无论其治疗阶段进展如何）来提高效率。利用该估计量的渐近分布，我们推导出用于提前停止的相应Pocock和O'Brien-Fleming检验程序。在模拟实验中，该估计量控制一类错误并以名义功效实现，同时相对于Wu等人（2021）的方法减少了期望样本量。我们基于最近一项评估乳腺癌患者行为疼痛干预的SMART，给出了所提估计量的说明性应用。
引用
@article{arxiv.2209.06306,
title = {Interim Monitoring of Sequential Multiple Assignment Randomized Trials Using Partial Information},
author = {Cole Manschot and Eric Laber and Marie Davidian},
journal= {arXiv preprint arXiv:2209.06306},
year = {2023}
}