用于小样本序贯多重分配随机试验中处理效应估计的 power prior 模型
统计方法学
2020-12-14 v1 应用统计
摘要
小样本序贯多重分配随机试验（snSMART）是一种小样本两阶段设计，参与者最多序贯接受两种处理，但第二种处理取决于对第一种处理的响应。snSMART 中感兴趣的处理效应是第一阶段响应率，但两阶段的结果均可用于从小样本中获取更多信息。一种融合两阶段结果的新方法应用 power prior 模型，其中 snSMART 的第一阶段结果被视为主要数据，第二阶段结果被视为补充数据。我们将已有 power prior 模型应用于 snSMART 数据，并发展了 power prior 模型的新扩展。通过模拟研究将所有方法与彼此以及贝叶斯联合阶段模型（BJSM）进行比较。通过比较所有所提 power prior 方法中响应率估计的偏倚与效率，我们建议在 snSMART 中应用 Fisher 精确检验或 Bhattacharyya 重叠测度来估计处理效应，二者表现大多与 BJSM 相当或更好。我们描述了每种建议方法更受偏好的情形。
引用
@article{arxiv.2012.05968,
title = {Power prior models for treatment effect estimation in a small n, sequential, multiple assignment, randomized trial},
author = {Yan-Cheng Chao and Thomas M. Braun and Roy N. Tamura and Kelley M. Kidwell},
journal= {arXiv preprint arXiv:2012.05968},
year = {2020}
}