二臂临床Phase II试验中Bayes因子功效与样本量计算

贝叶斯样本量计算通常依赖复杂的蒙特卡洛模拟。在实际中，获取贝esian错误阳性率和功效的界限常缺乏闭式解或近似数值解。本文聚焦于二臂二项设置下Bayes因子的功效与样本量计算。我们涵盖点原假设与复合原假设以及方向性假设检验，推导相应的Bayes因子，并讨论在追求贝iesian实验设计时需考虑的相关因素。基于这些Bayes因子，我们提出一种数值方法，允许在计算效率高的情况下确定所需样本量，以获得贝逊斯功效和类I误差率的预先指定界限。该方法不依赖蒙特卡洛模拟，而仅依赖标准数值方法。来自肿瘤学和免疫病的真实世界Phase II试验实例说明了所提出校准方法的优势。总之，我们的方法实现了贝逊斯-频率主义的折中，为Phase II临床试验中二臂二项设置下各种Bayes因子提供了贝逊斯版本的频率主义功效分析。方法已实现于我们的R软件包bfbin2arm中。