验证性试验样本量推导的贝叶斯视角综述
应用统计
2023-04-17 v1
摘要
样本量推导是任何验证性试验规划阶段的关键要素。样本量通常基于对最大可接受I类错误率和最小期望功效的约束来推导。此处，功效取决于未知的真实效应量。在实践中，功效通常针对最小相关效应量或可能的点备择进行计算。前者在最小相关效应接近零时可能有问题，从而需要过大的样本量。后者值得怀疑，因为它未考虑关于可能备择效应量的先验不确定性。对于频率学试验的样本量推导，贝叶斯视角自然浮现，作为调和关于备择效应量相对先验合理性的论点与基于效应量相关性的思想的一种方式。文献中已提出许多关于此类“混合”方法如何在实践中实施的建议。然而，诸如保证概率、成功概率或期望功效等关键量在文献中常以微妙不同的方式定义。从传统的完全频率学样本量推导方法出发，我们推导出最常用“混合”量的一致定义并阐明联系，然后在临床试验样本量推导背景下讨论并演示其使用。
引用
@article{arxiv.2006.15715,
title = {A review of Bayesian perspectives on sample size derivation for confirmatory trials},
author = {Kevin Kunzmann and Michael J. Grayling and Kim May Lee and David S. Robertson and Kaspar Rufibach and James M. S. Wason},
journal= {arXiv preprint arXiv:2006.15715},
year = {2023}
}