序贯多重赋值随机试验中比较动态治疗策略的样本量考量:含连续纵向结局
统计方法学
2020-06-24 v4
摘要
临床医生与研究者日益关注如何最好地实现干预的个性化。动态治疗策略(DTR)是一组预定义的决策规则序列,可用于指导针对个体不断变化需求而定制的治疗或干预序列的施行。序贯多重赋值随机试验(SMART)是一种能够构建有效 DTR 的研究工具。我们推导了易于使用的公式,用于计算三种常见两阶段 SMART 设计的总样本量,其主要目标为比较推荐不同第一阶段治疗的两个嵌入式 DTR 的期末平均结局。这些公式是在一个回归模型的背景下推导的,该模型利用了整个研究期间收集的纵向结局信息。我们表明,SMART 的样本量公式可写为标准两臂随机试验样本量公式、反映纵向分析所带来的统计效率提升的紧缩因子,以及反映 SMART 设计的膨胀因子三者之乘积。SMART 设计膨胀因子通常是第一阶段治疗预期应答概率的函数。我们回顾了利用 SMART 中纵向结局进行 DTR 效应分析的建模与估计,以及标准误的估计。我们还给出了多种常见工作相关结构下协方差矩阵的估计量。方法由 ENGAGE 研究所推动,该项 SMART 旨在为酒精与可卡因依赖患者开发用于提升治疗参与动机的 DTR。
引用
@article{arxiv.1810.13094,
title = {Sample size considerations for comparing dynamic treatment regimens in a sequential multiple-assignment randomized trial with a continuous longitudinal outcome},
author = {Nicholas J. Seewald and Kelley M. Kidwell and Inbal Nahum-Shani and Tianshuang Wu and James R. McKay and Daniel Almirall},
journal= {arXiv preprint arXiv:1810.13094},
year = {2020}
}
备注
Supplementary material at https://osf.io/q7zv8/ This version updates funding information not previously included. Text remains the final accepted version of the manuscript in Statistical Methods in Medical Research