SMART 设计中的功效分析：确定最佳动态治疗策略的样本量估计
应用统计
2018-04-13 v1 统计计算
其他统计学
摘要
序贯多重分配随机试验（SMART）设计通过提供比较针对个体患者量身定制的治疗序列（即动态治疗策略，DTR）的手段，在精准医学领域日益流行。基于证据的 DTR 的构建有望替代患者护理中普遍存在的临时性的千篇一律决策。然而，由于设计中嵌入的 DTR 之间复杂的关联结构，SMART 设计的样本量确定存在重大统计挑战。由于 SMART 的主要目标是构建最优 DTR，研究者希望基于筛选出劣于最优 DTR 达给定量的 DTR 的能力来确定 SMART 规模，而现有方法无法做到这一点。本文中，我们填补了这一空白，发展了利用与最佳者多重比较方法的严格功效分析框架。我们的方法采用蒙特卡洛模拟来计算在任意 SMART 中需招募的最小个体数。我们将通过广泛的模拟研究评估该方法，并通过回顾性计算 Extending Treatment Effectiveness of Naltrexone SMART 研究中的功效来阐明我们的方法。
引用
@article{arxiv.1804.04587,
title = {Power Analysis in a SMART Design: Sample Size Estimation for Determining the Best Dynamic Treatment Regime},
author = {William J. Artman and Inbal Nahum-Shani and Tianshuang Wu and James R. McKay and Ashkan Ertefaie},
journal= {arXiv preprint arXiv:1804.04587},
year = {2018}
}