将受试者福祉纳入序贯多重分配随机化试验
统计方法学
2024-05-14 v2
摘要
动态治疗策略（DTRs）是基于患者随时间变化的临床状况推荐治疗的决策规则序列。序贯多重分配随机化试验（SMART）是一种能够为构建最优 DTRs 提供高质量证据的实验设计。在常规 SMART 中，受试者在多个阶段以平衡随机概率被随机分配至可用治疗。尽管其在实施上相对简单，且在比较内嵌 DTRs 时表现良好，常规 SMART 仍面临不可避免的伦理问题，包括将许多受试者分配至经验上较差或其不喜欢的治疗，这可能减缓招募进程并导致更高的脱落率，最终损害试验结果的内外部效度。在此背景下，我们提出了实验即市场（Experiment-as-Market）框架下的 SMART（SMART-EXAM），一种通过将受试者偏好与预测治疗效应纳入随机化过程从而有望改善受试者福祉的新型 SMART 设计。我们描述了实施 SMART-EXAM 的步骤，并评估了其与常规 SMART 相比的性能。结果表明，在实验参数适当设定时，SMART-EXAM 可改善试验入组受试者的福祉，同时也具备构建最优 DTR 的可取能力。最后，我们利用一项针对注意缺陷/多动障碍（ADHD）儿童的 SMART 数据说明了 SMART-EXAM 设计的实际潜力。
引用
@article{arxiv.2210.16255,
title = {Incorporating Participants' Welfare into Sequential Multiple Assignment Randomized Trials},
author = {Xinru Wang and Nina Deliu and Yusuke Narita and Bibhas Chakraborty},
journal= {arXiv preprint arXiv:2210.16255},
year = {2024}
}