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基于数据自适应干预比较的聚类干扰的有限样本调整

统计方法学 2024-05-02 v1

摘要

自适应干预,亦即动态疗法方案,是一系列既定的决策规则,用于指导针对个体baseline and evolving needs的治疗,包括对prior intervention的响应。聚类自适应干预(cAIs)扩展了这一概念,通过指导在群集层面(如诊所)提供干预,但目标是提高群集内个体(如医生或患者)的结局。聚类、顺序性multiple-assignment随机试验(cSMARTs)是一种用于构建高质量cAIs的多阶段、多层次随机试验设计。在cSMARTs中,群集在多个干预决策点上进行随机化;在每个决策点,随机化概率可依赖于对prior data的响应。群集随机试验中的一个挑战是小样本群集对统计推断的不利影响,尤其是通过估计标准误。本文发展了有限样本调整(FSA)方法,用于改进cSMART中cAIs因果效应的统计推断。该论文开发了FSA方法:(i)使用自由度调整比例方差估计器,(ii)引用t分布(而非正态分布),以及(iii)采用"bias corrected"方差估计器。方法(iii)需要独特于cSMARTs分析的扩展。广泛的模拟实验用于测试方法性能。该方法以Adaptive School-based Implementation of CBT(ASIC)研究为例,该研究是设计用于提高高中学校心理健康专业人员提供认知行为疗法(CBT)质量的cSMART。

关键词

引用

@article{arxiv.2405.00185,
  title  = {Finite-sample adjustments for comparing clustered adaptive interventions using data from a clustered SMART},
  author = {Wenchu Pan and Daniel Almirall and Amy M. Kilbourne and Andrew Quanbeck and Lu Wang},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2405.00185},
  year   = {2024}
}