非比例风险下的成组序贯设计:Log-rank 检验、加权 Log-rank 检验与 MaxCombo 方法
统计方法学
2025-09-18 v2
摘要
在以至事件发生时间为终点的临床试验中,常常会观察到非比例风险(NPH)。一个常见的例子是癌症免疫治疗中长期临床试验中出现的延迟治疗效应。在设计以至事件发生时间为终点的临床试验时,必须考虑 NPH 情形,以全面了解设计的运行特征。本文聚焦于三种 NPH 方法的成组序贯设计:平均风险比、加权 log-rank 检验以及 MaxCombo 组合检验。对于每种方法,我们都给出了设计特征的解析形式,以便于成组序贯设计的样本量计算与界值推导。文中通过示例说明了所提出的方法。为便于统计学家在 NPH 下设计与比较成组序贯设计,我们已在 gsDesign2 R 包(https://cran.r-project.org/web/packages/gsDesign2/)中实现了该成组序贯设计方法。
引用
@article{arxiv.2312.01723,
title = {Group Sequential Design for Non-Proportional Hazards: Logrank, Weighted Logrank, and MaxCombo Methods},
author = {Yujie Zhao and Yilong Zhang and Larry Leon and Keaven M. Anderson},
journal= {arXiv preprint arXiv:2312.01723},
year = {2025}
}