随机对照试验中的协变量调整：可变选择方法
统计方法学
2025-10-22 v6
摘要
在随机对照试验中调整协变量可增强治疗效应估计的可信度和效率。然而，处理大量协变量及其复杂(非线性)变换 presents a 挑战。以 National Sleep Research Resource (NSRR) 中的 Best Apnea Interventions for Research (BestAIR) 试验数据为例，其中协变量数量 (p=114) 与样本量 (N=196) 相当，我们提出了原则性的协变量调整可变选择 (COADVISE) 框架。COADVISE 实现对结果最相关的协变量的可变选择，同时容纳线性和非线性调整。该框架确保在未调整估计量的基础上具有一致性和改进的效率，并提供 robust variance estimation，即使在结果模型误指定情况下也是如此。我们通过理论分析、大量模拟和对 BestAIR 试验数据的重新分析来展示效率提升，比较各种替代可变选择策略，提供 cautionary recommendations。一个用户友好的 R 软件包 Coadvise 可用于促进实际实施。
引用
@article{arxiv.2501.08945,
title = {COADVISE: Covariate Adjustment with Variable Selection in Randomized Controlled Trials},
author = {Yi Liu and Ke Zhu and Larry Han and Shu Yang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2501.08945},
year = {2025}
}