个体患者数据有限获取下的人群调整方法：一项综述与模拟研究
应用统计
2021-11-05 v8
摘要
当个体患者数据获取有限且试验间存在效应修饰因子差异时，人群调整后的间接比较可估计治疗效应。流行的方法包括匹配调整间接比较（MAIC）与模拟治疗比较（STC）。对这些方法及其能否用于准确比较治疗的正式评估十分有限。因此，我们开展了一项全面的模拟研究，在 162 种情景下比较标准未调整间接比较、MAIC 与 STC。该模拟研究假设试验考察生存结局并测量连续协变量，以对数风险比作为效应度量。MAIC 在假设无违背时产生无偏治疗效应估计。STC 的典型用法产生偏倚，因其针对条件治疗效应，而目标估计量应为边际治疗效应。间接比较中估计量的不相容导致偏倚，因为效应度量不可折叠。标准间接比较存在系统性偏倚，尤其在协变量不平衡与交互效应较强时。标准误与覆盖率在 MAIC 中通常有效，但稳健三明治方差估计量在有效样本量较小时低估变异性。标准间接比较的区间估计过窄，而 STC 受偏倚引起的覆盖不足影响。MAIC 提供最准确的估计，且在协变量重叠度较低时，其偏倚缩减在假设无违背时胜过有效样本量与精度的损失。一个重要的未来目标是开发针对边际治疗效应的 STC 替代公式。
引用
@article{arxiv.2004.14800,
title = {Methods for Population Adjustment with Limited Access to Individual Patient Data: A Review and Simulation Study},
author = {Antonio Remiro-Azócar and Anna Heath and Gianluca Baio},
journal= {arXiv preprint arXiv:2004.14800},
year = {2021}
}
备注
73 pages (34 are supplementary appendices and references), 8 figures, 2 tables. Full article (following Round 4 of minor revisions). arXiv admin note: text overlap with arXiv:2008.05951