在伴发事件的随机临床试验中将研究问题转化为估计目标

伴发事件（治疗后事件）在随机试验中频繁发生，研究者通常关注能恰当考虑这些事件的处理效应。对伴发事件的朴素条件化不具有直接的因果解释，而其他常用方法的实际相关性也存在争议。在本工作中，我们从决策者和药物开发者的角度讨论如何制定并选择估计目标，超越边际意向性治疗效应。特别地，我们认为，仔细阐明具有实际用途的研究问题应反映当前时点的决策或未来的药物开发。事实上，一个极具趣味的估计目标是对研究问题（通俗语言）描述的形式化。具有实际用途的估计目标的一个共同特征是，它们对应于可识别（子）群体中可能为假设但定义良好的干预。为阐明我们的观点，我们考虑了最近用于推动临床试验中主层估计目标考量的五个例子。在所有这些例子中，我们提出了替代的因果估计目标，例如条件效应、序贯机制效应和可分离效应，它们对应于具有实质意义的明确研究问题。某些问题需要更强的识别假设。然而，我们强调，我们所提出的估计目标比这些场景下通常针对的估计目标（包括主层效应）所需假设更宽松。