将估计量纳入临床试验的 meta 分析
应用统计
2026-05-07 v2
摘要
估计量框架日益成为确认性临床试验中提出研究问题的标准方法。在证据综合中，估计量的采纳仍有限，而 PICO（人群、干预、对照、结果）框架更常被应用。尽管 PICO 与估计量框架具有重叠元素，但估计量框架明确考虑了Intercurrent事件的不同策略。我们提出了在临床试验 meta 分析中应用估计量的实用框架，强调估计量系统性识别和消除关键数量异质性来源、以及增强汇总估计的适用性和外部有效性的价值。重点关注Intercurrent事件策略在健康技术评估的特定 meta 分析情境中的作用。我们将估计量框架应用于一项网络 meta 分析，比较二甲双胍与二甲胺类在2型糖尿病中的疗效。我们探讨了针对治疗中断或启动救治药物的治疗政策策略，与针对相应Intercurrent事件的假设策略之间的影响。通过在 meta 分析层面指定不同的目标估计量，我们能够明确说明异质性来源、Intercurrent事件策略是何种因素导致结果可能存在差异。我们主张将估计量纳入 meta 分析的计划中，同时也承认在缺乏受试者层面数据时可能面临挑战。估计量可补充 PICO，以加强利益相关者之间关于证据综合旨在阐明什么证据的沟通，并确保所生成的证据对医疗决策者具有最大相关性。
引用
@article{arxiv.2510.15762,
title = {Incorporating estimands into meta-analyses of clinical trials},
author = {Antonio Remiro-Azócar and Pepa Polavieja and Emmanuelle Boutmy and Alessandro Ghiretti and Lise Lotte Nystrup Husemoen and Khadija Rerhou Rantell and Tatsiana Vaitsiakhovich and David M. Phillippo and Jay J. H. Park and Helle Lynggaard and Robert Bauer and Antonia Morga},
journal= {arXiv preprint arXiv:2510.15762},
year = {2026}
}
备注
28 pages, 6 figures, 6 tables. Version accepted for publication by Research Synthesis Methods following minor revisions