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因果元分析:重新思考循证医学的基础

统计方法学 2026-04-21 v4

摘要

元分析通过综合在不同环境中开展的多项研究的效应估计,在临床研究的证据等级体系中居于顶端。然而,基于固定效应或随机效应模型的传统方法缺乏因果框架,这可能限制其对公共政策的可解释性和实用性。引入因果推断将元分析重新构建为对明确定义的人群估计明确定义的因果效应,从而为处理研究异质性提供有原则的方法。我们表明,当效应以风险差测量时,经典元分析估计量具有明确的因果解释。然而,对于风险比和优势比等非线性测量指标,这种解释会失效。为解决此问题,我们引入了新的因果聚合公式,这些公式与标准元分析实践保持兼容,且不需要获取个体水平数据。为评估现实世界的影响,我们将经典元分析方法和因果元分析方法应用于 500 项已发表的元分析。虽然结论通常一致,但也出现了显著的差异,揭示了在某些情况下传统方法可能表明治疗是有益的,而在因果视角下它实际上是有害的。

关键词

引用

@article{arxiv.2505.20168,
  title  = {Causal Meta-Analysis: Rethinking the Foundations of Evidence-Based Medicine},
  author = {Clément Berenfeld and Ahmed Boughdiri and Bénédicte Colnet and Wouter A. C. van Amsterdam and Aurélien Bellet and Rémi Khellaf and Erwan Scornet and Julie Josse},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2505.20168},
  year   = {2026}
}

备注

26 pages, 4 figures, 2 tables. v2: Adding Sec 4.3 and correcting variance equations in Sec 3. v3: Refactoring of the manuscript and additional results (Thm 1 and 2). v4: additional appendix to Sec 3