以时间事件结果为临床试验设计的估计量框架与跨事件处理
统计方法学
2025-10-20 v1 机器学习
机器学习
摘要
ICH E9(R1)指南提出了估计量框架，提出了处理跨事件（ICEs）的五种策略，并针对定量结果和分类结果提供了详尽讨论和许多真实临床案例。然而，ICH E9(R1)对时间事件（TTE）结果的讨论不足。本文讨论了如何为时间事件结果的临床试验定义估计量及如何处理ICEs。具体而言，我们讨论了六种ICE处理策略，包括ICH E9(R1)提出的五种策略以及一种新策略——竞争风险策略。与ICH E9(R1)相比，本文的创新点在于三方面：(1)以潜在结果为条件定义估计量；(2)方法可以直观地利用时间依赖性协变量；(3)相应地讨论了有效估计器。
引用
@article{arxiv.2510.15000,
title = {Estimand framework and intercurrent events handling for clinical trials with time-to-event outcomes},
author = {Yixin Fang and Man Jin},
journal= {arXiv preprint arXiv:2510.15000},
year = {2025}
}