具有检索型缺失值的连续终点临床试验中治疗效应的估计

估计量框架为处理临床试验响应分析中的中间事件（如治疗中止）提供了指导。在 ICH E9(R1) 下，治疗策略（TP）方法将停药后数据纳入考虑，以反映真实世界实践中的治疗效应。然而，许多现有方法主要关注为失访受试者插补缺失终点值，而未在一个统一框架中显式建模完成者、检索型缺失者（RD）和失访受试者。当 RD 数据存在时，这可能掩盖了建模假设与所关注估计量之间的关系。我们提出了一种基于似然的连续终点模型，整合了所有受试者类别的数据，包括 RD。该方法结合了协方差分析公式与治疗中止的 Probit 模型，使得使用假设策略和 TP 策略定义的估计量的治疗效应能够被显式表述。估计通过计算高效的极大似然程序进行。数值研究表明，所提方法相较于常用基于插补的方法在偏差和变异性方面具有改进的性能。