治疗撤除后部分观测数据的多重插补

ICH E9(R1) 附录（International Council for Harmonization 2019）建议将治疗策略（treatment-policy）作为定义估计目标时处理诸如治疗撤除等伴发事件的若干策略之一。该策略要求在随机治疗终止后对患者进行监测并收集主要结局数据。然而，当患者在名义完成前撤出研究时，会产生真实的缺失数据，使分析复杂化。一种可能的推进方法是使用多重插补，基于研究撤除前在治疗与脱离治疗状态下结局的模型来替换缺失数据，常被称为检索 dropout 多重插补（retrieved dropout multiple imputation）。本文探讨了一种参数化该插补模型的新方法，使得那些难以估计的参数在插补阶段施加弱信息贝叶斯先验。将一个核心的参考基模型与一个依从性模型相结合，利用治疗中与脱离治疗的数据形成一个扩展模型用于插补目的。这缓解了指定复杂分析规则集以应付影响估计值的参数不可估计或估计不良从而导致所得分析中标准误不切实际地偏大的问题。