使用多重插补对潜在结果亚组进行分类
统计方法学
2020-08-11 v1 应用统计
摘要
随着医学检测日益普及，关于过度检测和过度治疗的担忧急剧增加。因此，理解检测对常规诊疗中治疗选择的影响十分重要。大多数统计方法关注检测对治疗决策的平均效应。然而，这可能不妥，尤其对于往往不能从此类检测中获益的患者亚组。此外，缺失数据十分常见，对统计方法的有效性构成巨大且常被忽视的威胁。最后，进行可被因果解释的分析是可取的。我们提出将患者分为四个潜在结果亚组，由检测结果是否改变患者的治疗选择以及检测结果改变治疗选择的方向来定义。该亚组分类自然捕捉了医学检测对不同患者治疗选择的差异化影响，可提示改善医学检测利用的靶点。我们随后可考察与患者潜在结果亚组成员身份相关的患者特征。我们使用多重插补方法同时插补缺失的潜在结果以及常规缺失值。该方法也可提供许多传统因果量的估计。我们发现，将因果推断假设明确纳入多重插补过程可改善某些关注因果估计的精度。我们还发现，当潜在结果条件独立假设被违反时会出现偏倚；提出了敏感性分析以评估该违反的影响。我们将所提方法应用于考察21基因 assay（最常用的基因组检测）对乳腺癌患者化疗选择的影响。
引用
@article{arxiv.2008.04257,
title = {Using Multiple Imputation to Classify Potential Outcomes Subgroups},
author = {Yun Li and Irina Bondarenko and Michael R. Elliott and Timothy P. Hofer and Jeremy M. G. Taylor},
journal= {arXiv preprint arXiv:2008.04257},
year = {2020}
}