在利用倾向得分方法将临床试验推广至目标人群时多重插补的应用
应用统计
2022-03-04 v2
摘要
当处理效应修饰因子的分布在试验样本与目标人群之间不同时，可应用逆概率加权（IPSW）来获得目标人群中人群平均处理效应的无偏估计。当目标人群中存在缺失数据（包括试验样本中潜在的缺失）时，IPSW的统计有效性会受到威胁。然而，当前文献中尚未充分讨论缺失数据方法。我们进行了一组模拟研究，以确定如何在IPSW背景下应用多重插补（MI）。我们具体解决了诸如插补模型中应包含哪些变量，以及这些变量应来自目标人群的试验部分还是非试验部分等问题。基于我们的发现，我们建议将来自试验和非试验人群的所有潜在效应修饰因子和试验指示变量，以及来自试验样本的处理和结果变量作为主效应纳入插补模型。此外，我们通过将Frequent Hemodialysis Network（FHN）Daily Trial的发现推广至United States Renal Stage System（USRDS）人群来说明这些思路。
引用
@article{arxiv.2202.00827,
title = {Application of Multiple Imputation When Using Propensity Score Methods to Generalize Clinical Trials to Target Populations of Interest},
author = {Albee Y. Ling and Maria E. Montez-Rath and Kris Kapphahn and Manisha Desai},
journal= {arXiv preprint arXiv:2202.00827},
year = {2022}
}