在临床试验中采用混合策略处理并发事件以定义估计目标
应用统计
2020-06-08 v1 统计方法学
摘要
随机对照试验（RCT）是评估在研干预有效性与安全性的金标准。若 RCT 中每位患者均遵从随机治疗，则可简单分析完整数据以推断治疗效应。然而，并发事件（ICEs）——包括因疗效不佳使用伴随药物、因不良事件停药或疗效缺失——可能导致偏离原治疗分配的干预。因此，基于研究主要目的定义恰当估计目标（待估参数）在确定统计分析方法与分析数据前至关重要。2019 年 11 月 20 日发布的人用药品技术要求国际协调会（ICH）E9（R1）提供了 5 种定义估计目标的策略：治疗策略、假设、复合变量、治疗期间与主体层。本文中，我们提出一种混合策略处理 ICEs 的估计目标。该估计目标为：对可能安全性相关 ICEs 者取零治疗差异的平均值，对其余若完成分配治疗患者的治疗差异取平均。给出两个评估抗糖尿病治疗的临床试验示例，以阐释所提估计目标的估计，并与假设及治疗策略处理 ICEs 的估计目标估计进行比较。
引用
@article{arxiv.2006.03105,
title = {Defining Estimands Using a Mix of Strategies to Handle Intercurrent Events in Clinical Trials},
author = {Yongming Qu and Linda Shurzinske and Shanthi Sethuraman},
journal= {arXiv preprint arXiv:2006.03105},
year = {2020}
}
备注
21 page, 5 tables