辅助患者及其他利益相关者参与随机试验中估计目标与并发事件策略选择的工具
统计方法学
2026-01-15 v1
摘要
估计目标有助于阐明随机试验中所要解决的研究问题。由于估计目标的选择会影响试验结果与患者及其他利益相关者（如临床医生或政策制定者）的相关性，因此让他们参与这些决策非常重要。然而，开展此类对话存在障碍。例如，关于如何在估计目标定义中处理并发事件的讨论通常涉及复杂的概念以及技术性语言。我们提供了三种工具，以促进研究人员与患者及其他利益相关者之间关于估计目标和并发事件策略选择的对话：（i）一段解释估计目标概念以及将并发事件纳入估计目标定义的五种不同方式的视频；（ii）概述这五种策略的信息图；（iii）一张可编辑的 PowerPoint 幻灯片，可填入特定试验的细节，以促进针对特定试验的估计目标选择的对话。这些资源有助于在试验团队与患者及其他利益相关者之间展开对话，探讨随机试验中估计目标与并发事件策略的最佳选择。
引用
@article{arxiv.2601.09442,
title = {Tools to help patients and other stakeholders' input into choice of estimand and intercurrent event strategy in randomised trials},
author = {Joanna Hindley and Charlotte Hartley and Jennifer Hellier and Kate Sturgeon and Sophie Greenwood and Ian Newsome and Katherine Barrett and Debs Smith and Tra My Pham and Dongquan Bi and Beatriz Goulao and Suzie Cro and Brennan C Kahan},
journal= {arXiv preprint arXiv:2601.09442},
year = {2026}
}