两阶段单臂试验鲜有充分报告
应用统计
2020-07-09 v1
摘要
目的：两阶段单臂试验设计常用于 II 期肿瘤学以推断二值主要结局（例如肿瘤反应）的治疗效应。此类研究的设计、分析和报告必须有效，这一点至关重要。然而，关于是否做到这一点的可用证据很少，尤其是关键统计学考量方面。因此我们全面回顾此类试验，特别考察报告质量。方法：识别并回顾了 5 年间使用“Simon 两阶段设计”的已发表肿瘤学试验。对文章是否报告了充分的设计细节（如所需样本量）和分析细节（如置信区间（CI））进行评估。对未针对期中分析的纳入调整推断的文章重新分析，以评估对其报告的点估计和 CI 的影响。结果：共纳入 425 篇报告单治疗臂结果的文章。其中，47.5% 提供了确保设计可重复性的五个组成部分。仅 1.2% 和 2.1% 分别报告了调整后的点估计或 CI。仅 55.3% 的试验提供了最终阶段拒绝界，表明许多试验未检验该设计所构建用于评估的假设。试验的重新分析表明，报告的点估计低估了治疗效应，且报告的 CI 过窄。结论：两阶段单臂试验的关键设计细节常未被报告。尽管推断经常进行，但很少以消除期中分析引入偏差的方式进行。为最大化其价值，未来研究必须改进其分析与报告方式。
引用
@article{arxiv.2007.04168,
title = {Two-stage single-arm trials are rarely reported adequately},
author = {Michael J. Grayling and Adrian P. Mander},
journal= {arXiv preprint arXiv:2007.04168},
year = {2020}
}